Лекарство за 150000000 миллионов рублей что это
Укол за 150 миллионов. Инъекция спасительна, но цена неподъемна
Появление нового революционного лекарства дало надежду на полное выздоровление детям со СМА по всему миру. Для того, чтобы лекарство начало действовать, нужна только одна инъекция. Однако вместе с подготовкой к введению инъекции и последующей реабилитацией общая стоимость лечения составляет более 150 миллионов рублей.
Без волшебников не обойтись
Уже двум детям из России – Кате Рубцовой и Диме Тишунину – необходимая сумма была собрана. Кате всю сумму оплатил анонимный «волшебник» – так родители назвали неизвестного жертвователя. Диме собирали деньги всем миром, была проделана огромная работа, к которой подключились десятки волонтеров. Половину суммы оплатил неизвестный донор. Родители других детей, изучив все возможные варианты, также приняли решение собирать деньги на «Золгенсма».
Большинство фондов, узнав сумму, отказывают в помощи, поэтому сбор приходится вести на личные карты, что для многих жертвователей является сомнительным. Но у родителей другого выхода нет. Они обращаются к власти с петициями, где просят обратить внимание на их проблему, но деньги надо собирать быстро, так как с каждым днем их детям становится все хуже.
Почему есть препараты, которые стоят таких огромных денег? Из чего складывается эта цена? Есть мнение, что общество подходит к новой страшной реальности – с каждым годом будут появляться лекарства от заболеваний, которые раньше считались неизлечимыми, но стоимость их будет абсолютно неподъемной. Так ли это? На эти и другие вопросы «Правмиру» ответил директор научно-исследовательского центра «Герофарм», кандидат медицинских наук Роман Драй.
Пациент платит за неудачу фармкомпаний
Стоимость препарата обычно складывается из стоимости клинических исследований (это главные траты) и себестоимости производства. Также многие фармкомпании в себестоимость закладывают не только разработку данного препарата, но и все неудавшиеся разработки других лекарств для этой же болезни. То есть на рынок выходит только один препарат, но деньги закладывались на несколько попыток, в том числе и неудачных. Хотя политика ценообразования у каждой компании, конечно, разная.
Еще лет 20-30 назад почти все лекарства были химическими. Сейчас все больше лекарств производится благодаря биотехнологиям (то есть с использованием живых организмов и биологических процессов), что тоже намного дороже. Генная терапия – это новейший вид лечения, и он только набирает обороты. Сравнительно недавно начались клинические исследования в области генной терапии, и совсем небольшое количество препаратов во всем мире были одобрены и вышли на рынок.
Важно понимать, что пока они разработаны только для смертельных заболеваний, когда польза применения превышает риск.
Проще говоря, если больной не применит этот препарат, он точно умрет. А если применит – то выживет, хотя, возможно, и с какими-то нежелательными последствиями и реакциями для организма.
В случае «Золгенсма» идет серьезная нагрузка на печень. Если есть какой-то другой выбор, то генную терапию назначать не будут из-за нежелательных реакций. Насколько я знаю ситуацию, надо лечение СМА надо начинать как можно раньше, но и с одобренным в нашей стране препаратом «Спинраза» сейчас большие проблемы: препарат не выдают, и время уходит.
Хочешь жить – плати миллионы
И все же, если препараты генной терапии и дальше будут стоить таких денег, как, например, «Золгенсма», то это тупик. Для меня все равно остается загадкой, почему цена столь высока. Если это за счет технологии, то есть себестоимость производства высока, то у генной терапии тогда просто нет будущего – я не представляю, как люди смогут покупать его. Никакие лекарства не могут так стоить. Поэтому, на мой взгляд, должен быть какой-то прорыв в самой технологии.
Если же представители компании, назначая такую цену, как бы хотят сказать «за жизнь надо платить», тогда хотя бы понятно, что разработчики «отбивают» не клинические исследования и не производство препарата, а просто зарабатывают деньги. Насколько это приемлемо с этической точки зрения? Каждый решает для себя сам. Но я прекрасно понимаю, что собирать такие суммы на каждого ребенка всем миром просто нереально.
Это уже не краудфандниг, а… краудтритмент (crowdtreatment) — придется вводить такой новый термин). То есть это не сбор денег с миру по нитке, это уже лечение всем миром.
Я позволю себе представить некоторую утопию о том, как можно решить ситуацию. Первый этап — в России реально есть люди, которые могли бы помочь всем больным детям СМА сразу (на данный момент это около 800 зарегистрированных пациентов, и, чтобы их вылечить, нужно порядка 120 млрд рублей). Это группа людей, которые обладают реальными финансовыми ресурсами и реальной властью.
Понимаю, что звучит это маловероятно, но можно было бы договориться с ними со всеми и собрать эту сумму, если продать ее, например, как идею «программы искоренения СМА в России». Далее – введение скрининга на наличие СМА. Исследования показывают, что ранняя диагностика и начало лечения улучшают прогноз для пациентов со СМА. Третий этап — разработка аналога Золгенсма или оригинального отечественного лекарства.
Мы можем создать аналог не хуже
Уже сейчас несколько фармкомпаний в России потенциально могут заняться разработкой препарата против СМА. У любых лекарств есть определенный срок действия патента — в среднем около 15-20 лет. Как только патент заканчивается, на рынок приходят другие компании. Они делают дженерики, если это химические препараты, и биосимиляры, если это биотехнологические препараты. Они вкладывают гораздо меньшие деньги в разработку, клинические исследования. Их инвестиции гораздо меньше, чем у компании-разработчика, поэтому конечная стоимость воспроизведенного препарата будет меньше на 30, 40, а иногда и на 90 процентов.
Сама компания-разработчик, скорее всего, прекратит производство этого продукта и займется новыми препаратами. Такая практика необходима, чтобы все люди могли иметь доступ к инновационной терапии. В противном случае только богатые люди смогут получать новые виды лечения.
Нам, в России, нужна технология производства подобных лекарств. Любой препарат разрабатывается 7-10 лет. На мой взгляд, все реально.
Еще несколько лет назад мы не знали, как подступиться к биотехнологиям, сейчас в России фармацевты могут воспроизвести любой препарат. Когда-нибудь патент на «Золгенсма» закончится, и можно сделать его копию или разрабатывать инновационный препарат. В любом случае, технологию генной терапии нужно развивать уже сейчас.
«Хороший новогодний подарок нам всем»: в России зарегистрировано самое дорогое лекарство в мире «Золгенсма»
«Глобальная новость»
Министерство здравоохранения РФ 9 декабря одобрило препарат онасемноген абепарвовек («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Соответствующая информация опубликована на портале Государственного реестра лекарственных средств. Дата окончания регистрационного удостоверения — 9 декабря 2026 года.
Спинальная мышечная атрофия — тяжёлое генетическое заболевание, которое проявляется в постепенном отмирании отвечающих за движение мышц нейронов. Пациент (а чаще всего и в самых тяжёлых формах СМА проявляется у маленьких детей) сначала перестаёт ходить, потом сидеть, глотать и в итоге — дышать.
В мире зарегистрировано три лекарства, которые помогают остановить развитие заболевания: «Спинразу» (нусинерсен) и «Эврисди» (рисдиплам) необходимо принимать пожизненно, тогда как «Золгенсма» применяется однократно. Но именно этот препарат производства швейцарской компании Novartis считается самым дорогим в мире — стоимость единственного необходимого пациенту укола составляет порядка 160 млн рублей.
Как отмечает глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, «Спинраза» и «Эврисди» были зарегистрированы в России за девять и восемь месяцев соответственно. Процесс регистрации «Золгенсмы» продлился почти полтора года. Германенко полагает, что причина могла заключаться в том, что это первый таргетный препарат генной терапии в стране.
«Не сомневаюсь, что регуляторные органы и компания-производитель приложили все усилия, чтобы ускорить процесс, но новые технологии, новые нюансы, ранее не учтённые законодательством, требуют дополнительного времени на проработку, — пояснила она RT. — То, что регистрация такого лекарства всё-таки произошла, — это, мне кажется, глобальная новость и для пациентского сообщества, и для медиков, и для фармацевтической промышленности, поскольку открывает дверь для других таргетных генотерапевтических препаратов, в том числе и от других заболеваний».
Регистрация «Золгенсмы» в России, по мнению Ольги Германенко, повысит доступность препарата. Во-первых, упрощается и ускоряется сама процедура ввоза лекарства. Во-вторых, зарегистрированное лекарственное средство не требует проведения федерального консилиума, то есть может назначаться врачебной комиссией на местах, отмечает эксперт. А это значит, что не надо ждать своей очереди на госпитализацию в федеральный центр и ехать туда с другого конца страны, что жизненно важно для новых пациентов, у которых только выявили СМА.
«Конечно, в отдельных случаях, где возникают какие-то сомнения, лучше заручиться поддержкой федерального центра, но, по крайней мере, это уже не обязательно, — добавляет глава фонда «Семьи СМА». — Например, заключение федеральных специалистов может понадобиться, если пациенты уже лечатся и хотят сменить терапию».
Зарегистрированную «Золгенсму» теперь можно внести в клинические рекомендации и протоколы лечения пациентов, как до этого — «Спинразу» и «Эврисди», продолжает Ольга Германенко. До сих пор некоторые врачи ссылались на отсутствие препарата в этих документах (а незарегистрированное лекарство и не могло там появиться) и отказывались назначать его детям.
«Расширение рамок»
Также 9 декабря экспертный совет фонда «Круг добра» расширил возрастные рамки применения «Золгенсмы». С соответствующим предложением в сентябре 2021 года выступил председатель правления фонда Александр Ткаченко.
Ранее врачи ориентировались на инструкцию к препарату, согласно которой его можно вводить до достижения ребёнком двух лет. Летом 2020 года специалисты в ЕС, а затем и американские медики пришли к консенсусу, что критерий веса более важен, чем возраст, и стали ориентироваться на этот показатель, добавляет Германенко. Расширение возрастных рамок убирает противоречие между формальной трактовкой инструкции и реальной возможностью применения препарата.
«Решение открывает возможность для фонда обеспечивать лекарственным препаратом «Золгенсма» вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, и детей со СМА, которые получали другое лечение и которым терапия препаратом «Золгенсма» будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом», — уточнили в пресс-службе «Круга добра».
При этом участники заседания экспертного совета особо подчеркнули, что лечение «Золгенсмой» нельзя сочетать с другими видами патогенетической терапии, пока не будет доказано, что комбинировать или использовать одно лекарство от СМА после другого безопасно и эффективно.
«Круг добра», фонд поддержки детей с тяжёлыми, жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, включая редкие (орфанные), был создан в январе 2021 года указом президента России.
Помощь пациентам, в том числе закупка дорогостоящих лекарств, среди которых «Золгенсма», осуществляется за счёт повышенной ставки НДФЛ для доходов свыше 5 млн рублей в год. В августе 2021 года фонд и компания Novartis подписали договор о поставке «Золгенсмы». При этом, как сообщал Александр Ткаченко, в ходе переговоров удалось добиться «существенного, небывалого снижения цены».
Сейчас лекарства за счёт фонда получают 1076 детей со СМА, в том числе 21 ребёнок — «Золгенсму». Ольга Германенко надеется, что регистрация препарата даст возможности для переговоров с производителем о дополнительном снижении цены: «Препарат дорогой, и мы понимаем, что чем ниже будет цена, тем больше пациентов смогут получить необходимое лечение».
Подводный камень
«Сразу две хорошие новости практически одновременно. Мне кажется, это очень хороший новогодний подарок нам всем», — говорит глава фонда «Семьи СМА». Однако, по словам Ольги Германенко, в регистрации «Золгенсмы» есть один, но существенный подводный камень.
«После регистрации и до момента ввода препарата в гражданский оборот проходит от двух до шести месяцев, в течение которых компания-производитель должна выпустить российскую упаковку, положить в коробочки российскую инструкцию, включить лекарство в систему маркировки — в общем, ещё целый перечень задач, которые компания должна успеть выполнить как можно быстрее. Из-за всего этого препарат становится вообще недоступен к ввозу до завершения всех процедур. По нашему опыту, в среднем этот срок составляет четыре месяца», — говорит она.
Такая ситуация наиболее опасна для новых пациентов, у которых СМА только что выявили, или для тех, кто переходит на «Золгенсму» с другого вида терапии, в частности с лечения препаратом бранаплам, от исследований которого производитель отказался минувшим летом. «Очень страшно за них. Если препарат не сможет быть ввезён, то пациенты не смогут ждать несколько месяцев — и тогда нам нужно будет срочно начинать лечить их другими препаратами. В этой ситуации, конечно, хотелось бы поскорее найти решение», — отмечает Ольга Германенко.
Впрочем, по словам эксперта, решение этой проблемы начали искать заблаговременно. 7 декабря на заседании коллегии по вопросам обеспечения лекарственными препаратами, которое провёл министр здравоохранения России Михаил Мурашко, было предложено облегчить условия доступа к таким лекарствам, как «Золгенсма». В частности, предполагается проработать возможность обращения недавно зарегистрированных в РФ препаратов, которые ранее уже закупались «Кругом добра», в течение полугода после регистрации в зарубежной лекарственной упаковке.
Что такое Золгенсма. Главное — о самом дорогом в мире лекарстве
Что такое спинальная мышечная атрофия?
Существует несколько типов СМА в зависимости от тяжести заболевания. При СМА I типа (примерно 50% случаев) проявления наступают в первые месяцы жизни. СМА II-IV типа проявляются позднее и протекают несколько легче. Помимо гена SMN1, у большинства людей есть также ген SMN2. Часть продукта SMN2 дублирует функции SMN1, но большая часть этого белка нефункциональна. Если у человека несколько копий гена SMN2, то тяжесть СМА обычно легче, но не всегда.
По данным регистра пациентского фонда «Семьи СМА» в России более 900 пациентов со СМА, однако если экстраполировать данные других стран, их должно быть примерно 2500-3500, то есть налицо недостаточная диагностированность населения. Ситуация будет изменяться по мере внедрения пренатального скрининга и генной диагностики.
Что такое Золгенсма?
Золгенсма – это препарат генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с мутациями в обоих аллелях (вариантах, полученных от мамы и папы) гена SMN1 (94% пациентов с СМА). В США препарат одобрен у пациентов в возрасте до двух лет. Он представляет собой нормальную копию гена SMN1, встроенную в геном специального вируса (аденоассоциированный вирус 9 серотипа, AAV9).
Препарат вводится пациенту внутривенно один раз. AAV9 хорошо проникает в клетки многих органов и тканей, включая моторные нейроны, которые более всего страдают при СМА. ДНК вируса практически не встраивается в геном клетки, а находится в ядре в виде отдельной молекулы, что повышает безопасность терапии с точки зрения генотоксичности. В клетках начинает производиться нормальный белок SMN1, что должно благоприятно влиять на течение болезни.
Какое лечение существовало до появления Золгенсмы?
До одобрения Золгенсмы единственным препаратом, нацеленным на причину болезни, была Спинраза, одобренная в США в конце 2016 года. Она представляет собой относительно небольшую молекулу, которая способствует производству полностью функционального белка SMN2. Таким образом, у пациентов с геном SMN2 производится белок, дублирующий функции дефектного SMN1.
В клиническом исследовании у детей до двух лет, которое стало основанием для одобрения препарата, 61% детей были живы и независимы от постоянной вентиляции легких (32% — в контрольной группе). Улучшение моторных навыков наблюдалось у 51% пациентов (и ни одного в группе контроля). У детей 2-12 лет среднее улучшение через 15 месяцев терапии составило 3,9 пунктов по шкале моторных навыков, в то время как в контрольной группе наблюдалось ухудшение в среднем на 1 пункт.
Наиболее частыми нежелательными явлениями, ассоциированными со Спинразой, были инфекции дыхательных путей и запоры. Также наблюдался повышенный риск тромбоцитопении, нарушений свертывания крови и почечной токсичности.
В России Спинраза была зарегистрирована в начале 2019 года, благодаря программе расширенного доступа около 40 пациентов получили препарат от компании Biogen бесплатно. Сейчас далеко не все нуждающиеся в препарате его получают.
Какие клинические исследования были проведены с Золгенсмой?
На момент одобрения FDA (Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) в мае 2019 года были доступны данные по 36 пациентам с СМА I типа в возрасте от 0,5 до 7,2 месяцев. Из них трое получили низкую дозу препарата, а 33 – высокую. Из получивших высокую дозу 31 пациент на момент одобрения (4-28 мес. после начала терапии) не нуждался в постоянной вентиляции легких. 19 пациентов, получивших высокую дозу, были способны сидеть без поддержки. Это очень хорошие результаты, потому что без лечения в живых к этому моменту осталось бы примерно 8-9 пациентов, и сидеть не мог бы никто. По обновленным данным, опубликованным в сентябре 2019 года, максимальный срок наблюдения за пациентами составил 4,6 лет, некоторые из них начинают самостоятельно стоять и ходить.
Важно отметить, что чем раньше было начато лечение, тем лучше результаты. Так, все пациенты, которые хорошо ответили на лечение, были пролечены в возрасте до 4 месяцев. У тех, кто начал терапию позднее, результаты сопоставимы с теми, кто получал Спинразу.
Компания также ведет исследование на пациентах, у которых симптомы еще не наступили, они получили терапию в течение 6 недель после рождения. Все 22 пациента живы, не нуждаются в постоянной вентиляции легких и начинают стоять и ходить, что было бы невозможно при естественном течении болезни.
Наиболее частыми нежелательными явлениями были рост печеночных ферментов и рвота. В одному случае у пациента наблюдалось острое повреждение печени.
В чем разница Спинразы и Золгенсмы?
Что у Золгенсмы с исследованиями на животных?
Исследования эффективности терапии проводились на мышах и свиньях. Было показано, что применение Золгенсмы приводит к улучшению моторных функций, нейромышечной проводимости, сердечной функции. Повышенные дозы Золгенсмы приводили к сердечной и печеночной токсичности.
В середине 2019 года компания Novartis, обладающая правами на Золгенсму, сообщила FDA, что часть данных на животных была подделана и этот факт компания скрыла при подаче документов на одобрение. Novartis обнаружила факт манипуляции за два месяца до подачи на одобрение, но решила не уведомлять о манипуляциях FDA, чтобы не задерживать одобрение препарата. Из ответа FDA ясно, что такая задержка бы действительно произошла, но сейчас одобрение отозвано не будет, потому что данные, с которыми производилась манипуляция, касаются предыдущей версии препарата и, таким образом, не влияют на эффективность и безопасность терапии, вышедшей на рынок.
В октябре 2019 года также стало известно, что при введении животным в спинной мозг Золгенсма может вызвать воспаление ганглиев дорсальных корешков. У людей такого эффекта пока не наблюдалось, но FDA на всякий случай приостановило текущее исследование по интратекальному введению Золгенсмы у пациентов старше 2 лет.
Какие еще препараты находятся в разработке?
Основной конкурент Золгенсмы и Спинразы – препарат Риcдиплам компании Roche: по нему опубликованы клинические данные, на основании которых компания подала на регистрацию в FDA. Согласно имеющимся данным, эффективность препарата превосходит эффективность Спинразы, и лишь немного уступает Золгенсме. Так, из 17 принимавших препарат пациентов через 12 месяцев в живых осталось 15. Пероральный прием и потенциально менее высокая стоимость (так как это низкомолекулярный препарат, а не вирусная конструкция) делает Рисдиплам привлекательной опцией для пациентов.
Профиль нежелательных явлений в исследованиях Рисдиплама в целом соответствовал тому, что можно ожидать для пациентов такого возраста, поэтому пока он проявляет себя как достаточно безопасный.
Подача документов на регистрацию Ридисплама в России ожидается в первом квартале 2020 года.
Ряд других препаратов находится на более ранних стадиях исследований.
Сколько стоят препараты?
Novartis исходила из того, что уже через 5 лет стоимость лечения Спинразой превзойдет стоимость Золгенсмы. Однако надо заметить, что период наблюдения за пациентами пока слишком мал, чтобы говорить о долговременном превосходстве Золгенсмы. Компания готова сотрудничать с государственными и частными страховыми системами в разных странах над схемами оплаты препарата, чтобы сделать его доступным для пациентов.
В декабре 2019 Novartis объявила, что раздаст 100 доз Золгенсмы бесплатно, используя принцип лотереи. Европейское пациентское сообщество SMA Europe подвергло компанию критике, упрекнув в неэтичности такого решения. Компания начала работу над улучшением выбранного подхода.
Материал подготовлен в рамках совместного проекта с сайтом о науке «Биомолекула«
Автор благодарит Ольгу Германенко, учредителя и директора фонда «Семьи СМА» за помощь в работе над текстом
Афера мирового масштаба: стоимость самого дорогого в мире лекарства «Золгенсма» завышена в тысячи раз
От чего зависит цена препарата? Что за «русская» рулетка в лечении препаратом? В нашем расследовании
Дорогая болезнь СМАйликов
Ребёнок с Ds: СМА 1 типа. Фото: коллекция «Яндекс»
Сейчас в мире существует всего три препарата, которые используют для того, чтобы замедлить или приостанавливать развитие некоторых типов СМА. Однако их цена настолько высока, что большинство пациентов, несмотря на появившийся благодаря фармакологам шанс, всё равно умирают.
Цена = ценность?
«Стоимость лечения «Золгенсма» можно было назначить и на порядок больше, и на порядок меньше. Однако себестоимость препарата не превышает тысячи долларов. Остальное имеет отношение к политике компании», — объясняет Сергей Киселёв.
Профессор Сергей Львович Киселёв. Фото: radiorus.ru
— Поэтому «Золгенсма» сегодня стоит столько, за сколько его покупают. И чем меньше людей его берут, тем дороже он продаётся, — уверен Сергей Львович.
Уникальность, достойная Гиннеса
Пациенты из РФ
Трёхлетняя Катя Рубцова из Москвы для всех, связанных со СМА, в мае 2019 года стала своеобразным Юрием Гагариным после полёта в Космос: эта маленькая девочка из России первой в мире получила платное лечение «Золгенсма».
Катя Рубцова. Фото: страница родителей девочки в соцсетях
После Кати «Золгенсма» получили ещё несколько детей из России. Маленький Матвей Чепуштанов из Алтайского края был в США 27 ноября 2019 года. Ему поставили укол в 1 год и 7 месяцев. Сейчас малыш активно занимается физкультурой дома. У мальчика окрепла спина, появился тонус в ручках и ножках, он может самостоятельно сидеть, что для детей со СМА 1 типа считается удивительным.
Лечение маленького Матвея Чепуштанова из Рубцовска также оплатил н еизвестный меценат
9-месячному Диме Тишунину из Тюмени сделали укол 3 февраля 2020 года. Мальчик уже самостоятельно сидит, радует родителей сильными ручками и ножками. Научился держать головку.
Спасенный от СМА малыш из Тюмени Дима Тишунин вернулся в Россию после волшебного укола за 163 млн рублей. Фото: социальные сети
Годовалый Захар Катков из Подмосковья стал первым ребенком, которому ввели инъекцию на территории России. Это случилось в начале апреля. Родители надеются на хороший эффект от лечения и готовятся после снятия эпидемии активно проводить реабилитацию.
Теперь страница Захара в Инстаграме помогает собирать деньги другим детям со СМА
Жизнь, поставленная на кон
Благодаря истории Кати и другие родственники детей со СМА поверили, что собрать космическую сумму на лечение вполне реально! Родители продают клюшки, которыми играли звёзды хоккея, подключают к сбору денег актёров и певцов, «обычных» волонтёров. Иногда всю сумму, как в истории с Рубцовыми, закрывают таинственные спонсоры. Если не повезёт, ребёнок умирает раньше, чем придёт помощь.
Патти радуется тому, что её дочь Адалина после «Золгенсма» сама ест и ездит в инвалидной коляске. Для них это — большое счастье и достижение. По прогнозам врачей, девочка не должна была дожить до двух лет. Фото: www.zolgensma.com
В конце прошлого декабря «Авексис» запустила г лобальную программу управляемого доступа к Zolgensma. В рамках этой акции компания в течение 2020 года бесплатно передаст 100 доз препарата пациентам из тех стран, где тот всё ещё не одобрен (среди них и РФ).
Однако только в России по примерным подсчётам (!) — официальной статистики таких пациентов в нашей стране нет, реестр ведётся лишь силами сотрудников фонда «Семьи СМА» — приблизительно 5-7 тысяч больных, детей и взрослых. Как эти сто доз будут делиться на всех страждущих? С помощью лотереи! Для участия в таком этически спорном мероприятии нужно лишь получить «билетик» — заявку у лечащего врача.
Русская рулетка
После запуска программы по всему миру начались бурные дискуссии. Сообщества пациентов и врачей, представители органов власти ряда стран возмущались принципами выбора тех, чья жизнь стоит на кону. Компания прислушалась к возмущениям и, начиная с сегодняшнего дня, 6 июля 2020 года, лечащий врач, отправивший заявку, должен гарантировать, что его пациент не получает альтернативную терапию.
В России сбор денег на лечение СМА ложится на плечи родителей, превращаясь для них в страшную азартную игру с летальным исходом. Не успеют собрать нужную сумму — их ребёнок, скорее всего, умрёт, не дожив до двух лет.
Ну а кастинг пациентов по-прежнему идёт с помощью системы «слепого отбора». Компания отметила, что не смогла найти подход, альтернативный «лотерее», который бы позволил справедливо распределить между пациентами препарат в таком ограниченном количестве.
Хотя, можно сказать, что показание к самому дорогому лекарству на свете уже лотерея: главная целевая аудитория препарата — малыши до 7 месяцев. Далее, с натяжкой, — дети до двух лет. Эта граница в два года настолько яркая и острая, что иногда родители спорят с врачами из-за одного «лишнего» дня рождения ребёнка. Не успели собрать нужную сумму и попасть на терапию в то время, когда малышу исполнилось 2 года? Лечение он, скорее всего, не получит.
На что спрос, на то и цена
На сегодня около 500 пациентов получили «Золгенсма», включая участников клинических исследований, счастливчиков, победивших в «лотерее» или тех, кто получил препарат через коммерческий доступ. Несмотря на то, что на этот «эликсир жизни» молятся все родители детей-смайликов до двух лет, а более взрослые пациенты ждут дальнейших его испытаний и шанс уже для себя, в Европе продажи Zolgensma в прошлом году были приостановлены из-за негативных эффектов. До сих пор лекарство зарегистрировано для применения лишь в США (в остальных странах, включая Евросоюз, к нему только присматриваются, называя «экспериментальным препаратом»).
Сергей Киселёв — автор более 80 научных работ. Один из создателей первого в России генно-терапевтического препарата для лечения ишемических состояний. Лауреат премии Правительства РФ за разработку новых методов биотерапии рака.
Возможно, после более обширной наработанной практики от использования этого лекарства откажутся или наоборот его выпуск поставят на поток. Или же в России начнут выпускать свои генетические чудо-лекарства. «Я не слышал о серьезных исследованиях в этой области, хотя не исключаю, что могут появиться копии. Пока даже оригинальные генные препараты не всегда оказываются безопасными и эффективными, поэтому качество дженериков будет весьма сомнительное», — отметил профессор Сергей Киселёв.
Одно можно сказать точно: пока есть спрос, пока люди находят эти космические суммы на лечение, пока даже в рамках данного прайса существует очередь, стоимость препарата навряд ли станет ниже.